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本研究系统性地探讨了稳定表达SpCas9对哺乳动物细胞生长的影响，并揭示了这些变化背后的分子机制。研究团队通过分析32种细胞系（涵盖10种癌症类型和非癌细胞）发现，Cas9的稳定表达在一部分细胞系中会显著改变细胞生长特性。这一发现不仅对CRISPR技术的安全性提出了重要警示，更揭示了Cas9核酸酶通过调控细胞内信号通路影响细胞行为的新机制。

ABE作为具有巨大临床潜力的基因编辑工具，其安全性评估至关重要。系统性的ABE特异性评估对于任何治疗应用都是必需的。珠海舒桐医疗科技有限公司凭借先进的检测平台和专业的技术团队，为您提供全方位的ABE脱靶检测服务，助力您的基因编辑研究安全、高效地推进。

在基因组学与表观遗传学研究领域，CUT&Tag（Cleavage Under Targets and Tagmentation） 技术正以其高灵敏度、低背景噪音和高效性，逐步革新我们对染色质结构与功能关系的认知。该技术的核心在于利用蛋白A/Tn5转座酶融合蛋白（pA-Tn5），在特异性抗体的引导下，实现对目标基因组区域的精准定位与标签化。近日，一项发表于《Nature Communications》的重要研究，首次将CUT&Tag技术成功应用于原核生物——结核分枝杆菌（Mycobacterium tuberculosis, Mtb），系统揭示了其在氧化应激条件下独特的G-四链体（G-quadruplex, G4）景观。

本研究通过开发高通量微流控CTC-iChip平台，成功实现了从白细胞分离术产品中大规模富集循环肿瘤细胞（CTCs），突破了传统液体活检的细胞数量瓶颈。在这一突破性技术中，链霉亲和素磁珠作为核心技术要素通过与生物素化抗体的高亲和力结合，实现了对白细胞的特异性标记和去除，最终达到99.96%的白细胞去除率。

本研究首次将ATAC-seq与RNA-seq技术联合应用于RSV感染的水稻模型中，系统分析了病毒侵染引起的染色质可及性变化及其对基因表达的影响，并进一步筛选出与RSV蛋白互作的关键转录因子，为解析植物—病毒互作的分子机制提供了新视角。

Nanobody-Tn5主要是将纳米抗体与Tn5转座酶进行融合，制备出可结合两种不同物种（小鼠和兔）一抗的anti-mouse Tn5和anti-rabbit Tn5。

随着基因治疗领域加速迭代发展，腺相关病毒（AAV）载体以其天然亲组织特性、免疫原性低和长期表达能力成为CRISPR基因编辑和基因替代疗法的主导递送系统。2023-2024年全球已有4款AAV基因疗法获批上市，超过650项临床试验正在进行，预示着AAV载体基因疗法已迈入商业化加速阶段。

随着CRISPR等基因编辑技术在基因治疗领域的广泛应用，其潜在的安全性风险日益受到各国监管机构的高度重视。CRISPR切割产生的双链DNA断裂(DSB)在修复过程中可能导致染色体重排易位事件，包括染色体大片段缺失、外源DNA片段插入以及染色体易位。美国食品药品监管局(FDA)已明确强调了对染色体重排易位检测的重要性，因为这些事件可能导致严重的不良反应，包括基因组不稳定性增加、遗传疾病风险增加、治疗失败以及其他不可预测的后果。

Human Cot-1 DNA是一种富含高度重复序列（如Alu、LINE等）的基因组DNA片段，广泛应用于分子生物学实验中，通过竞争性结合重复序列区域，有效减少探针与样本DNA的非特异性杂交，从而显著提升实验的特异性和数据准确性。例如，在杂交捕获时利用封阻引物封闭接头序列，使用Human Cot-1 DNA封闭人基因组中存在的大量重复序列，可以显著降低探针与片段的非特异性结合，从而显著提高捕获效率；在肿瘤基因组学研究中，阵列比较基因组杂交（aCGH）技术依赖Human Cot-1 DNA优化杂交效率。

近日，国际期刊Science Advances发表了由舒桐医疗科技CTO田瑞博士领衔的突破性研究成果，题为Systematic high-throughput evaluation reveals FrCas9's superior specificity and efficiency for therapeutic genome editing。该研究通过系统性高通量评估，全面验证了FrCas9（FrCas9：一种高切割效率和低脱靶的新型基因编辑工具）在治疗性基因编辑中的卓越特异性和效率，为全球细胞与基因治疗(CGT)行业提供了更安全、更高效的基因编辑工具和靶点资源。

在现代分子诊断和基因组研究领域，DNA文库制备的速度、效率和适用性成为关键痛点。GeneRulor DNA Flex技术为各类样本提供革命性解决方案，特别是对微量和降解DNA样本的处理。

无论是在科研还是临床应用中，CRISPR技术的应用都伴随着巨大的潜力和风险，其中脱靶现象是最受关注的一类风险。本文详细介绍了多种主流的CRISPR脱靶检测方法，但没有一种方法适用于所有情况。

基因编辑在治疗基因疾病有巨大的应用前景，但脱靶效应仍然是其临床应用的一项关注点。美国食品药品监督管理局（FDA）和国家药品监督管理局药品审评中心（CDE），要求基因编辑进行临床应用时必须仔细考察基因编辑工具的脱靶效应。

在基因编辑领域，碱基编辑技术因为不产生双链断裂（double-stranded breaks, DSBs），有望用于治疗基因疾病。但在临床应用前，需要仔细评估其特异性。哈佛大学David Liu实验室先后开发了3种不同的碱基编辑器[1]，分别是胞嘧啶碱基编辑器(cytosine base editor, CBE)、腺嘌呤碱基编辑器(adenine base editor, ABE)和引导编辑器(Prime Editor, PE)。对于CBE的特异性研究，最新的方法是Detect-seq（dU-detection enabled by C to T transition during sequencing）体外脱靶检测技术。在介绍Detect-seq之前，我们先来复习一下CBE的原理。

蛋白质是生命活动的基础，几乎所有的细胞功能都依赖于蛋白质的三维结构。然而，确定蛋白质的确切三维构象一直是一项极其复杂且耗时的任务。长期以来，科学家们主要依靠X射线晶体学、核磁共振（NMR）光谱和冷冻电子显微镜（cryo-EM）等实验方法来解析蛋白质结构。这些方法虽然有效，但成本高昂且耗时较长，无法满足快速发展的生物医学研究的需求。因此，能够通过计算机模拟来预测蛋白质结构的技术一直备受期待。

在表观遗传学领域中，ATAC-seq是一个非常重要的工具，因为它帮助研究人员了解基因表达是如何受到染色质结构的影响的。染色质的状态（紧密包装或是松散开放）直接影响着转录因子和其他调控蛋白是否能够接触到DNA上的特定序列，进而影响基因的转录活动。通过ATAC-seq，可以检测到全基因组范围内开放或可接近的染色质区域，帮助科学家们更好地理解发育过程、疾病发生发展机制以及不同条件下细胞如何响应外界刺激等复杂生物学问题。今天，我们就来聊聊这种前沿的基因表观遗传学技术——ATAC-seq（Assay for Transposase-Accessible Chromatin with high-throughput sequencing）。

慢病毒是一类特殊的反转录病毒，它们的基因组由单链RNA组成，但在感染宿主细胞后，会通过逆转录酶的作用转化为双链DNA，并整合到宿主细胞的基因组中。慢病毒凭借其众多优势，已成为基因传递中一种强大且高效的工具，因而得到了广泛的应用。这也使得慢病毒成为了实验室中的常见选择。然而，在使用慢病毒的过程中，我们可能会遇到一些挑战，如细胞转染效率不高、细胞状态不佳等问题。那么，为了确保实验中慢病毒的有效使用，我们需要注意哪些关键点呢？

舒桐科技团队自主开发的新型DNA编辑系统CRISPR-FrCas9正式获得美国专利商标局（USPTO）授权（申请号：17676546），这是继成功获得澳大利亚专利、俄罗斯专利、中国澳门专利、中国专利的又一重要里程碑，也实现了中国企业自主研发CRISPR-Cas9系统底层专利的重要海外布局突破。舒桐科技拥有该专利的独家权益。

CRISPR-Cas9基因编辑技术因其精准、高效的基因组编辑能力，被广泛应用于基础研究和基因治疗中。然而，随着技术的深入应用，研究发现，CRISPR-Cas9诱导的双链DNA断裂（DSB）不仅可能引发小型插入缺失（InDels），还可能导致大片段删除（Large Deletions）和复杂的结构变异。这些大规模变异可能带来显著的生物学效应，包括目标基因功能的丧失、相邻基因的破坏，甚至引发染色体重排等潜在危害。

随着细胞治疗技术的快速发展，异体细胞（如iPSC、ESC）扩增用于基于细胞的医疗产品中，安全性评估变得至关重要。FDA在2024年4月发布的《用于基于细胞的医疗产品的人源异体细胞扩增的安全性测试指南》（Safety Testing of Human Allogeneic Cells Expanded for Use in Cell-Based Medical Products），为细胞产品的生产和质量控制提供了详细的指导。